一次治疗长期获益？「天价抗癌药」仍需破解商业化难题

“细胞与基因治疗是近年来兴起的治疗领域，尽管科学研究已有数十年积累，但真正的全球爆发性发展集中在近十年。与传统小分子和大分子药物以蛋白质为靶点不同，CGT靶点范围从理论上可覆盖人类全部约三万个基因，因此具备更广阔的成药想象空间。”在近日举行的第二届中国细胞与基因治疗大会中，中国细胞与基因治疗联盟(CSGCT)联合发起人、君联资本执行董事戚飞在接受时代周报等媒体采访时表示。

根据ASGCT数据，2025年全球已至少获批上市139款CGT产品。据不完全统计，约57%产品在近5年内获批。从2024年最畅销的细胞和基因疗法top10榜单来看，总销售额超过70亿美元，同比增长32%。

在CGT产品中，销 冠产品Yescarta销售额达15.7亿美元，同比增长4.8%。我国传奇生物自主研发的西达基奥仑赛作为第 一个成功出海美国的国产CAR-T产品上榜Top10，2024年销售额达到9.6亿美元，同比增长93%。

而据《2025年中国细胞与基因治疗产业发展及监管政策解读蓝皮书》(以下简称《蓝皮书》)，目前我国有14款CGT产品获得国家药监局上市批准，9款在近三年上市。14款产品中包括7款CAR-T产品、1款干细胞、1款溶瘤病毒、2款基因治疗、3款小核酸产品。

《蓝皮书》认为，细胞基因治疗可能是“终 极”治疗手段，有望实现“一次治疗，长期获益”。首先，传统药物大多针对症状或蛋白质靶点，需要长期或终身服药。而细胞和基因疗法则直接针对疾病的根源——异常的基因、细胞或蛋白质，有望成为最终解决方案。

同时，针对治疗传统“不可成药”的疾病，如多种单基因遗传病、某些神经退行性疾病因其靶点特殊，使用传统小分子或抗体药物难以有效干预，但细胞和基因疗法直接绕过“成药性”难题。在肿瘤和遗传病等领域，细胞和基因疗法展现出了较好的效果。

大量疗法将涌向市场

CGT治疗产品正迎来集中爆发。

根据ASGCT数据，截至2025年第 一季度末，全球细胞与基因治疗领域研发管线，共有4418项疗法处于研发阶段，比2023年底增长11.8%。其中，包含CAR-T细胞疗法等基因治疗在研项目达2154项，占全部CGT管线的49%。

戚飞指出，在治疗方式上，CGT代表了一类突破性进展，如CAR-T疗法和针对罕见病的基因治疗，部分产品的临床有效率很高，这是传统药物难以达到的效果。

据《蓝皮书》，截至2025年第二季度，CDE共审核了765项CGT产品的IND申请，553项IND获批临床试验，其中CAR-T、干细胞和基因治疗产品占大多数。CGT产品中，CAR-T疗法开发进度最快，近八年在中国已开展72项探索性临床试验、15项验证性临床试验，已递交7项NDA，已批准9项NDA。

从国内CGT管线的细分领域来看，据摩熵医药数据，截至2025年8月底，国内市场CAR-T管线占比达到68%，其次是腺相关病毒、干细胞治疗以及CAR-NK等，分别占比6%、4%和3%；从靶点来看，TOP10靶点分别为CD19、BCMA、PD-1、CD22、CD20、MSLN、cytokines、Claudin18.2、HER2、GPC3。

从资本市场来看，CGT产业的发展并非一帆风顺。戚飞介绍，CGT领域曾在2018年至2020年间迎来高光阶段，包括mRNA疫苗技术的成功也进一步推动其发展。然而近两三年来，CGT领域在资本层面经历了一定的低谷与波动，面临商业化挑战、全球化进程中的安全性问题以及技术成熟度等现实制约。

戚飞认为，从发展规律看，CGT仍符合新兴技术螺旋式上升的演进路径，不可能一蹴而就。“对投资者而言，应立足于长周期视角，CGT产品从研发到上市通常需5至10年，投资逻辑也需匹配这一节奏。尽管当前处于阶段性调整，但长期来看，CGT仍处于明确的上行通道中。”

当前，中国CGT产业具有多方面优势。《蓝皮书》指出，首先在研究者发起的临床研究领域，2021年至今我国出台了系列政策支持IIT，近年来我国CGT领域IIT数量迅速增长，研发水平几乎与国际保持同步，且具备成本优势。

其次，上游CRO/CDMO链条成熟，效率优势明显。中国市场的CDMO企业凭借成本优势和技术创新能力逐渐崛起，药明康德和凯莱英分别以9.60%和7.30%的市场份额位居前列。

再者，中国开发CGT创新药的成本和速度优势明显。不论是细胞治疗、基因治疗还是基因编辑，中国所需要花费的时间和成本都优于美国。此外，中国CGT产业优势还体现在中国患者群体庞大以及临床诊疗水平快速提升等。

谈及中国CGT企业的成本优势，戚飞指出，这一优势主要源于产业成熟速度与规模化效应。该领域在全球兴起仅十年左右，海外仍处于高成本阶段，类似早期抗体药物，尚未实现充分降本。相比之下，中国凭借快速跟跑乃至并跑的发展节奏，以及强大的工业基础与供应链能力，已迅速推进至准工业化阶段。目前，国内企业在上游原料、生产工艺及临床试验等方面的成本远低于国外。

戚飞认为，这一成本优势不仅依托中国在制造业和供应链方面的整体红利，还受益于较低的临床开发成本。尽管当前如针对罕见病疗法的部分CGT产品因患者基数小、研发摊销高而定价仍高，但随着适应证拓展与技术迭代，成本有望进一步下降。

“以CAR-T为例，现有个体化治疗方案成本较高，行业正积极转向通用型In Vivo CAR-T等方向，以实现更大程度的成本优化。总体而言，中国在CGT领域的制造与供应链优势短期内难以被超越。”戚飞分析称。

商业化难题如何破局？

戚飞认为，中国CGT企业正处于从“跟跑”向“并跑”乃至“领跑”转变的关键阶段。当前行业仍以me-too类产品为主，如集中于CD19、BCMA等成熟靶点的CAR-T疗法，同质化竞争明显。未来要在国际竞争中实现突破，必须走向真正源头创新，开发first-in-class或best-in-class产品。

“尽管中国在供应链、工业基础及临床资源方面具备优势，例如更庞大的患者群体、更高效的临床试验执行能力，尤其在罕见病领域中国病例资源相对丰富，为临床研究提供便利，但最终竞争力仍取决于科学技术本身的创新性与临床价值。CGT领域相比传统制药更可能出现弯道超车，但亟需加强靶点发现、机制研究和临床转化能力，推动具有全球影响力的原创产品落地。”戚飞分析称。

《蓝皮书》也指出，中国CGT产业从“前夜”到“黎明”，还需要应对研发与技术挑战、CMC质控问题、价格与商业化难题、供应链与产业链难题。

CGT疗法售价疗法往往较为昂贵，如国内复星凯特和药明巨诺的CAR-T疗法的定价分别为120万元和129万元。对于CGT疗法价格与商业化难题，戚飞向时代周报记者指出，支付保障与商业保险是影响CGT领域发展的关键因素。

“在定价机制方面，CGT产品尤其是像CAR-T这类个体化治疗方案，因其‘一人一策’的非标特性，生产成本居高不下，难以实现传统药品的规模化降本。正因如此，行业将目光投向通用型疗法，例如In Vivo CAR-T，这类技术有望显著降低制造成本，提升治疗可及性。”戚飞分析称。

《蓝皮书》也指出，通用型CAR-T可采用健康供体的T细胞，可进行大规模生产，可使得细胞疗法成为即用型药物，并可使成本降低为现在的约1/10，从而降低CAR-T药物售价，是目前细胞疗法最有希望突破的方向。例如In Vivo CAR-T已经吹响了下一代细胞疗法冲锋号。

在罕见病药物支付方面，戚飞坦言，不同于欧美地区多依靠慈善组织或多种渠道共同支持，国内罕见病支付体系仍有待发展，医保是否应覆盖高值罕见病药物是一个难题。

“目前国家医保的支付阈值大致处于30万元左右，部分罕见病药物价格远超这一水平，其卫生经济学评价和可负担性仍待进一步明确。这一问题的根本解决，仍依赖于产品本身的技术迭代与适应证拓展，通过扩大患者群体降低均摊成本。”戚飞强调。

《蓝皮书》认为，目前基因疗法以治疗罕见病为主，若能走向常见病领域，基因疗法的价格有望明显下降，终端市场空间也将打开，目前部分在研基因疗法的适应证有肿瘤、糖尿病、高血脂等。

针对创新药产业的多元支付问题，今年7月，国家医保局增设商业健康保险创新药目录，提高创新药多元支付能力。

戚飞认为，商业保险应成为医保的有效补充，但其发展是一个渐进过程。“自2018年国家医保局成立以来，医保目录动态调整、集采谈判等机制日益成熟，而商保仍需构建独立的药品价值评估和定价体系。”